Ερωτήσεις σχετικά με το Koselugo(Selumetinib)
Πανελλήνιος Σύλλογος Ασθενών με Νευροϊνωμάτωση”Ζωή με NF”
Συχνές ερωτήσεις σχετικά με την έγκριση του FDA για το Koselugo (selumetinib) 10 Απριλίου 2020, Καταχωρήθηκε στις Συνεργασίες , NF1 , Επιστήμη , Τελευταία Νέα
Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Koselugo (selumetinib) για χρήση σε ασθενείς με μη λειτουργικά πλεγματοειδή νευροϊνώματα, μια κοινή εκδήλωση της νόσου νευροϊνωμάτωσης τύπου 1 (NF1). Η έγκριση του FDA αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς που πάσχουν από νευροϊνωμάτωση
(NF), μια γενετική διαταραχή που προκαλεί την ανάπτυξη όγκων στα νεύρα σε όλο το σώμα.
Γιατί είναι σημαντικό?
Αυτή η ανακοίνωση είναι η πρώτη εγκριθείσα θεραπεία για το NF και υποδεικνύει τη δυνατότητα ανάπτυξης θεραπευτικών επιλογών για όλους τους ασθενείς με NF.
Πώς μπορώ να αποκτήσω πρόσβαση στο Koselugo (selumetinib) για δική μου χρήση; Πώς μπορώ να ξέρω αν θα λειτουργήσει για μένα; Μπορεί ο γιατρός μου να το συνταγογραφήσει για μένα;
Επικοινωνήστε απευθείας με το γιατρό σας σχετικά με τη λήψη του Koselugo (selumetinib). Επειδή κάθε ασθενής NF έχει μοναδικές ιατρικές ανάγκες και προτεραιότητες, είναι σημαντικό να μιλάτε σε δικό σας αξιόπιστο ιατρικό προσωπικό.
Θα ήθελα να μάθω περισσότερα για το Koselugo (selumetinib) και τις δυνατότητές του για μένα. Μπορείτε να βοηθήσετε?
Ναι, παρακαλούμε διαβάστε αυτό το έγγραφο που συνέταξε η κλινική μας ομάδα εδώ .
Αυτή η πηγή παρέχει γενικές πληροφορίες για άτομα που εξετάζουν αναστολείς ΜΕΚ για τη θεραπεία όγκων που σχετίζονται με τη Νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (NF1).
Βασική επισκόπηση των αναστολέων ΜΕΚ για τους αναστολείς του NF1
Οι αναστολείς MEK είναι μια κατηγορία φαρμάκων που έχουν χρησιμοποιηθεί συχνότερα στο μελάνωμα (καρκίνος του δέρματος) και σε άλλους τύπους όγκων. Τα φάρμακα αυτά εξακολουθούν να μελετώνται στους όγκους που σχετίζονται με το NF1. Στις μελέτες που έχουν ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα, οι αναστολείς ΜΕΚ έχουν αποδειχθεί ότι συρρικνώνουν (αλλά δεν απομακρύνουν εντελώς) τους όγκους στους περισσότερους ανθρώπους που τα παίρνουν. Για τους ασθενείς με NF1 σε αναστολείς ΜΕΚ, οι αλλαγές στον όγκο συχνά δεν ξεκινούν μέχρις ότου ένας ασθενής βρίσκεται στο φάρμακο για αρκετούς μήνες. Οι αναστολείς ΜΕΚ θεωρούνται ένας τύπος χημειοθεραπείας που λαμβάνεται από το στόμα. προσωπικό.
Βασική επισκόπηση των αναστολέων ΜΕΚ για τους αναστολείς του NF1
Οι αναστολείς MEK είναι μια κατηγορία φαρμάκων που έχουν χρησιμοποιηθεί συχνότερα στο μελάνωμα (καρκίνος του δέρματος) και σε άλλους τύπους όγκων. Τα φάρμακα αυτά εξακολουθούν να μελετώνται στους όγκους που σχετίζονται με το NF1. Στις μελέτες που έχουν ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα, οι αναστολείς ΜΕΚ έχουν αποδειχθεί ότι συρρικνώνουν (αλλά δεν απομακρύνουν εντελώς) τους όγκους στους περισσότερους ανθρώπους που τα παίρνουν. Για τους ασθενείς με NF1 σε αναστολείς ΜΕΚ, οι αλλαγές στον όγκο συχνά δεν ξεκινούν μέχρις ότου ένας ασθενής βρίσκεται στο φάρμακο για αρκετούς μήνες. Οι αναστολείς ΜΕΚ θεωρούνται ένας τύπος χημειοθεραπείας που λαμβάνεται από το στόμα.
Γιατί MEK αναστολείς στην NF1?
MEK είναι ένα από τα συστατικά της οδού σηματοδότησης που είναι υπερδραστήρια σε άτομα που γεννιούνται με NF1. Είναι η απώλεια του NF1 και η δραστηριότητα αυτής της οδού που σχετίζεται με την ανάπτυξη του όγκου. Ο στόχος των αναστολέων ΜΕΚ είναι να μπλοκάρουν τη σηματοδότηση της ΜΕΚ και επομένως να εμποδίζουν την οδό. Σε κλινικές δοκιμές σε δύο τύπους όγκων που σχετίζονται με το NF1, τα πλεγματοειδή νευροϊνώματα και τα χαμηλού βαθμού γλοιώματα (καλοήθεις όγκοι στον εγκέφαλο), η πλειονότητα των ασθενών που έλαβαν αναστολείς ΜΕΚ είχαν συρρικνωθεί. Μελέτες των αναστολέων ΜΕΚ σε άλλους όγκους NF1 είναι προς το παρόν σε εξέλιξη.
Τύποι αναστολέων ΜΕΚ που χρησιμοποιούνται σε NF1
Υπάρχει μια ποικιλία αναστολέων ΜΕΚ, το καθένα από μια διαφορετική φαρμακευτική εταιρεία και το καθένα έχει ελαφρώς διαφορετικές χημικές ιδιότητες. Το mirdametinib και το selumetinib ήταν οι πρώτοι αναστολείς ΜΕΚ που δοκιμάστηκαν σε ασθενείς με NF1 και όγκους, ακολουθούμενοι από binimetinib και trametinib. Δεν έχουν γίνει ακόμα κλινικές δοκιμές που συγκρίνουν τον καθένα από τους αναστολείς ΜΕΚ μεταξύ τους σε ασθενείς με NF1. Όλοι οι αναστολείς ΜΕΚ έχουν παρόμοιες επιδράσεις, αλλά η συχνότητα καθενός είναι ελαφρώς διαφορετική για κάθε αναστολέα ΜΕΚ.
Σημαντικές πληροφορίες για την ασφάλεια κατά τη χρήση αναστολέων MEK
Ενημερώστε τον παροχέα υγειονομικής περίθαλψης σχετικά με πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια σχετικά με τον συγκεκριμένο αναστολέα ΜΕΚ που μπορεί να ξεκινήσετε.
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες των αναστολέων ΜΕΚ περιλαμβάνουν:
Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (> 20% των ασθενών που έχουν εμπειρία) περιλαμβάνουν:
• Κόπωση
• Δερματικά εξανθήματα – συμπεριλαμβανομένων εξανθήματα που μοιάζουν με ακμή
• Λοιμώξεις του νυχιού (αποκαλούμενη παρρονυχία)
• Διάρροια
• Κοιλιακός πόνος ή ναυτία
• Περιφερικό οίδημα (πρήξιμο)
Σπάνιες ανεπιθύμητες ενέργειες (<5% των ασθενών που έχουν εμπειρία) περιλαμβάνουν:
• Καρδιακή (καρδιακή) τοξικότητα
• Τοξικότητα στα μάτια συμπεριλαμβανομένης της αποκόλλησης του αμφιβληστροειδούς ή φραγμού της φλέβας του αμφιβληστροειδούς
• Εντερική απόφραξη
• Θρόμβοι αίματος
• Τοξικότητα του πνεύμονα συμπεριλαμβανομένης της πνευμονίας και της πνευμονίτιδας
Σε συνάρτηση με τον τύπο και τη σοβαρότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών που εμφανίζονται, ορισμένα άτομα πρέπει να μειώσουν τη δοσολογία του φαρμάκου ή να σταματήσουν εντελώς τη θεραπεία. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες, όπως το εξάνθημα, συχνά μπορούν να αντιμετωπιστούν με φάρμακα, μερικά από τα οποία μπορεί να ξεκινήσουν πριν από την έναρξη του αναστολέα ΜΕΚ.
Παρακολούθηση κατά τη διάρκεια της θεραπείας με αναστολέα ΜΕΚ
Λόγω των γνωστών παρενεργειών των αναστολέων ΜΕΚ, ο γιατρός σας θα συστήσει συνεχή παρακολούθηση κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Η συνεχής παρακολούθηση πιθανόν να περιλαμβάνει φυσικές εξετάσεις από την ιατρική σας ομάδα, συμπεριλαμβανομένης της εξέτασης του δέρματός σας, καθώς και εργαστηριακές εξετάσεις αίματος, αξιολόγηση της καρδιακής σας λειτουργίας με ηχοκαρδιογράφημα, αξιολόγηση MRI ή τον όγκο σας και επισκέψεις στον οφθαλμίατρό σας. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες των αναστολέων ΜΕΚ είναι αναστρέψιμες αν εντοπιστούν και διορθωθούν νωρίς, οπότε είναι σημαντικό να παρακολουθήσετε όλους τους συνιστώμενους διορισμούς παρακολούθησης.
Πράγματα που πρέπει να λάβετε υπόψη πριν από τη χρήση αναστολέων ΜΕΚ
Ο γιατρός σας θα καθορίσει εάν οι αναστολείς ΜΕΚ είναι κατάλληλοι για εσάς. Εάν οι αναστολείς ΜΕΚ είναι μια επιλογή, υπάρχουν πολλοί παράγοντες που πρέπει να λάβετε υπόψη για να αποφασίσετε αν θα ξεκινήσετε τη θεραπεία
• Παρενέργειες και τοξικότητες
• Οικονομικό κόστος θεραπευτικών αγωγών και συνεχής παρακολούθηση
• Χρόνος και κόστος πολλαπλών συναντήσεων
• Οι αναστολείς ΜΕΚ λειτουργούν μόνο για ορισμένους τύπους όγκων και μπορεί να μην λειτουργούν για όλους.
Να θυμάστε ότι όλοι οι ασθενείς δεν θα επιλέξουν να ξεκινήσουν έναν αναστολέα ΜΕΚ – κάθε άτομο θα πρέπει να συζητήσει με τον γιατρό του για να λάβει μια απόφαση με βάση το τι είναι καλύτερο για την κατάστασή του.
Επικοινωνήστε με τον παροχέα υγειονομικής περίθαλψης Επικοινωνήστε με το γιατρό σας για οποιεσδήποτε ερωτήσεις ή ανησυχίες σχετικά με την υγεία ή τη θεραπεία σας. Πριν από την έναρξη οποιωνδήποτε νέων φαρμάκων ή θεραπειών, βεβαιωθείτε ότι ο γιατρός σας γνωρίζει τα φάρμακα που παίρνετε, περιλαμβανομένων των συνταγογραφούμενων, εξωχρηματιστηριακών, βιταμινών και βοτανικών συμπληρωμάτων
Θα μπορώ να αποκτήσω πρόσβαση στο Koselugo (selumetinib) κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου του COVID-19;
Οι γιατροί ακολουθούν τις οδηγίες των Κέντρων Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων (CDC) σχετικά με την κοινωνική αποστασιοποίηση και τις βασικές ιατρικές διαδικασίες. Συμβουλευτείτε το γιατρό σας σχετικά με τη διαθεσιμότητα.
Μπορώ να έχω πρόσβαση σε αυτό το φάρμακο εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών;
Το Koselugo (selumetinib) εγκρίνεται μόνο για χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες, αλλά η AstraZeneca υποβάλλει αίτηση για χρήση σε άλλες χώρες. Θα ανακοινώσουμε περισσότερα σχετικά με αυτό όταν έρθει η ώρα.
Πού μπορώ να μάθω για άλλους ασθενείς που έχουν πάρει το selumetinib;
Έχουμε δημοσιεύσει ιστορίες επιτυχίας MEK (βίντεο και εγγραφές) εδώ .
Δεν έχω NF1 ή πλέγματοειδές νευροϊνωμάτωμα. Είναι αυτό σημαντικό για μένα;
Ναι απολύτως! Ενώ το Koselugo (selumetinib) έχει εγκριθεί για ένα υποσύνολο ασθενών με NF1, τα νέα σχετικά με την προοδευτική επιτυχία του έχουν προκαλέσει μεγάλο ενδιαφέρον για τη NF από ερευνητές τόσο εντός όσο και εκτός του τομέα NF, καθώς και φαρμακευτικές και βιοτεχνολογικές εταιρείες. Άλλα φάρμακα αναστολής ΜΕΚ βρίσκονται επί του παρόντος σε κλινική δοκιμή για ποικίλες καταστάσεις NF, και αυτό το αυξημένο ενδιαφέρον δημιουργεί ένα θόρυβο – και επένδυση – σε NF2 και σβαννωμάτωση επίσης. Αυτή είναι μόνο η πρώτη νίκη στο δρόμο για τον τερματισμό όλων των μορφών NF.
Τι προβλέπεται για τους ασθενείς με NF2 και Σβαννωμάτωση;
Η έγκριση του Koselugo (selumetinib) είναι μόνο η αρχή από αυτό που έρχεται για τους ασθενείς με όλες τις εκδηλώσεις με NF, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που ζουν με NF2 και σβαννωμάτωση. Στην πραγματικότητα, είμαστε κοντά στην έναρξη μιας νέας κλινικής δοκιμής αυτή την άνοιξη για τους ασθενείς με NF2, και υπάρχει ένα νέο φάρμακο σε κλινική δοκιμή για τη σβαννωμάτωση. Στην πραγματικότητα, υπάρχουν σήμερα 14 φάρμακα σε κλινικές δοκιμές ειδικά για το NF2 και την σβαννωμάτωση.
Πώς μπορώ να ενημερώνομαι για τις μελλοντικές ιατρικές εξελίξεις;
Εάν είστε ασθενής NF, παρακαλούμε να συμμετάσχετε στο Μητρώο NF προκειμένου να ενημερώσετε για τις μελλοντικές κλινικές δοκιμές και να βοηθήσετε τους ερευνητέςνα μάθουν περισσότερα για τη NF.
Αν θέλετε να προστεθείτε στη λίστα αλληλογραφίας του ιδρύματος όγκων παιδιών, παρακαλούμε επικοινωνήστε μαζί μας στο info@ctf.org .
Ποιος ήταν ο ρόλος του ιδρύματος όγκων παιδιών στην έγκριση του FDA;
Η πρώτη χρήση των αναστολέων ΜΕΚ ως πιθανή θεραπεία για όγκους NF προήλθε από τις πρώτες φάσεις των ανακαλύψεων των ερευνητών που χρηματοδοτήθηκαν από το Ίδρυμα όγκων παιδιών (CTF), οι οποίοι έδειξαν ότι οι αναστολείς ΜΕΚ θα μπορούσαν να επηρεάσουν σημαντικά το μέγεθος του NF όγκου. Τα θετικά πρώιμα κλινικά αποτελέσματα αναφέρθηκαν για πρώτη φορά στην ετήσια επιστημονική συνδιάσκεψη του CTF το 2015, καθώς και στις μεταγενέστερες δημοσιεύσεις της εφημερίδας New England Journal of Medicine το 2016 και το 2020 .
Οι συνεργατικές προσπάθειες μεταξύ του NCI, του NIH, του NFRP-CDMRP (Πρόγραμμα Έρευνας Νευροϊνωμάτωσης των Προγραμμάτων για Ιατρικά Ερευνητικά Προγράμματα), του NTAP (Πρόγραμμα Θεραπευτικής Επιτάχυνσης της Νευροϊνωμάτωσης) και της CTF εξασφάλισαν ότι αυτή η « ιστορία MEK » προχώρησε ταχέως μέσω προληπτικού και στρατηγικού συντονισμού και εγγυώνται την αποτελεσματικήχρήση της χρηματοδότησης των χορηγών / επενδυτών, συμπεριλαμβανομένης της ομοσπονδιακής κυβέρνησης.
Ένα άλλο χαρακτηριστικό αυτής της πορείας προς την έγκριση ήταν η συμπερίληψη των ασθενών σε όλη τη διαδικασία, συμπεριλαμβανομένης της πρώτης «ακρόασης NF» που πραγματοποιήθηκε στο FDA το 2019.
Πολλοί άλλοι αναστολείς ΜΕΚ είναι επίσης τώρα σε κλινική δοκιμή, συμπεριλαμβανομένης της μιρταμπινίμπης από την SpringWorks Therapeutics, μια εταιρεία την οποία το Child’s Tumor Foundation βοήθησε να αποχωρήσει από την Pfizer.
Θέλω να βοηθήσω. Πώς μπορώ να σιγουρευτώ ότι αναπτύσσονται περισσότερες θεραπείες για ασθενείς με NF;
Η πρωτοποριακή έρευνα που περιγράφηκε παραπάνω πραγματοποιήθηκε λόγω των γενναιόδωρων δωρητών και επενδυτών που πιστεύουν στην εργασία που κάνουμε και στους ερευνητές που υποστηρίζουμε. Πρέπει να γίνει ακόμα πολλή δουλειά. Καθώς έχουμε αυξήσει τις γνώσεις μας για το NF, έχουμε επίσης αυξήσει την ομάδα πιθανών θεραπειών φαρμάκων που θα λειτουργούν για ασθενείς που ζουν με NF και τελικά θα παρέχουν ελπίδα. Ευτυχώς, το αυξημένο ενδιαφέρον για τη NF από τη φαρμακευτική και τη βιοτεχνολογία, σε συνδυασμό με τη συνεργατική φύση των ερευνητών της NF, σημαίνει ότι η μελλοντική έρευνα θα είναι ακόμα πιο στοχοθετημένη και αποτελεσματική.
Μπορείτε να μάθετε περισσότερα για αυτό το έργο με την επίσκεψη ctf.org.
Ευχαριστούμε θερμά το μέλος και εθελόντρια του Συλλόγου κ Α.Αποστολοπούλου για την Μετάφραση.
Ο Πανελλήνιος Σύλλογος Ασθενών με νευροϊνωμάτωση είναι σε συχνή επικοινωνία με τον Ευρωπαϊκό Σύλλογο για τις εξελίξεις και για την Ευρώπη.
0
