
Έρευνα-Νέα δεδομένα για τη νόσο
Ενημέρωση απο τον Πανελλήνιο Σύλλογο ασθενών με Νευροϊνωμάτωση
Σπουδαία Νέα για τους ασθενείς με Νευροϊνωμάτωση.
Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων FDA ενέκρινε το Koselugo(Selumetinib)το οποίο είναι το πρώτο φάρμακο στην ιστορία για τους ασθενείς με NF 1 ,για μη χειρουργήσιμα πλεγματοειδή νευρινώματα που μπορούν να προκαλέσουν πόνο,παραμορφώσεις η να πιέζουν εσωτερικά όργανα τα οποία είναι απειλητικά για τη ζωή του ασθενή.
Είμαστε ιδιαίτερα χαρούμενοι και συγχαίρουμε όλους όσους διενέργησαν τις κλινικές δοκιμές ώστε να έχουμε αυτό το αποτέλεσμα.
Είναι ένα τεράστιο βήμα και θα σας ενημερώσουμε σε ότι αφορά την Ευρώπη!Ο FDA εγκρίνει την πρώτη θεραπεία για τη νευροϊνωμάτωση
ΔΕΛΤΙΟ ΤΥΠΟΥ
Η έγκριση του Koselugo ( selumetinib) αυξάνει την πιθανότητα για επιτυχή μείωση όγκου σε ασθενείς
Σημαντικό ορόσημο θα μπορούσε να ωφελήσει πάνω από 2,5 εκατομμύρια που ζουν με την NF
Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Koselugo (selumetinib) για χρήση σε ασθενείς με μη λειτουργικά πλεγματοειδή νευροϊνώματα, μια κοινή εκδήλωση της νόσου νευροϊνωμάτωσης τύπου 1 (NF1). Η έγκριση του FDA αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς που πάσχουν από νευροϊνωμάτωση (NF), μια γενετική διαταραχή που προκαλεί την ανάπτυξη όγκων στα νεύρα σε όλο το σώμα. Επηρεάζοντας εξίσου 1 στους 3.000 ανθρώπους όλων των πληθυσμών, αυτή η ανακοίνωση είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη NF και παρέχει τη δυνατότητα ανάπτυξης θεραπευτικών επιλογών για όλους τους ασθενείς με NF.
Η έγκριση του Koselugo ακολουθεί ολοκληρωμένες κλινικές δοκιμές του φαρμάκου σε ασθενείς του Εθνικού Ινστιτούτου Καρκίνου (NCI), ενός τμήματος των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας (NIH). Σε αυτές τις κλινικές δοκιμές, πάνω από το 70% των ασθενών με NF με μη λειτουργικά πλεγματοειδή νευροϊνώματα είδε μείωση μεγέθους όγκου οπουδήποτε από 20-60% σε μέγεθος. Εκτός από την ορατή και την πραγματική μείωση του όγκου, οι ασθενείς ανέφεραν υψηλότερη φυσική λειτουργία, μειωμένο πόνο, βελτιωμένη κινητικότητα και ενισχυμένη συναισθηματική και ψυχολογική κατάσταση.
Η πρώτη χρήση των αναστολέων ΜΕΚ ως πιθανή θεραπεία για όγκους NF προήλθε από τις πρώτες φάσεις των ανακαλύψεων των ερευνητών που χρηματοδοτήθηκαν από το Ίδρυμα όγκου παιδιών (CTF), οι οποίοι έδειξαν ότι οι αναστολείς ΜΕΚ θα μπορούσαν να επηρεάσουν σημαντικά το μέγεθος του NF όγκου. Τα θετικά πρώιμα κλινικά αποτελέσματα αναφέρθηκαν για πρώτη φορά στην ετήσια επιστημονική συνδιάσκεψη του CTF το 2015, καθώς και στις μεταγενέστερες δημοσιεύσεις της εφημερίδας New England Journal of Medicine το 2016 και το 2020 .
Οι συνεργατικές προσπάθειες μεταξύ του NCI, του NIH, του NFRP-CDMRP (Πρόγραμμα Έρευνας Νευροϊνωμάτωσης των Προγραμμάτων για Ιατρικά Ερευνητικά Προγράμματα), του NTAP (Πρόγραμμα Θεραπευτικής Επιτάχυνσης της Νευροϊνωμάτωσης) και της CTF εξασφάλισαν ότι αυτή η « ιστορία MEK » προχώρησε ταχέως μέσω προληπτικού και στρατηγικού συντονισμού και εγγυώνται την αποτελεσματική χρήση της χρηματοδότησης των χορηγών / επενδυτών, συμπεριλαμβανομένης της ομοσπονδιακής κυβέρνησης.
Ένα άλλο χαρακτηριστικό αυτής της πορείας προς την έγκριση ήταν η συμπερίληψη των ασθενών σε όλη τη διαδικασία, συμπεριλαμβανομένης της πρώτης “ακρόασης NF” που πραγματοποιήθηκε στο FDA το 2019.
Πολλοί άλλοι αναστολείς ΜΕΚ είναι επίσης τώρα σε κλινική δοκιμή, συμπεριλαμβανομένης της μιρταμπινίμπης από την SpringWorks Therapeutics, μια εταιρεία την οποία το Child’s Tumor Foundation βοήθησε να αποχωρήσει από την Pfizer.
“Είμαστε τόσο ενθουσιασμένοι για όλη την κοινότητα του NF σήμερα! Αυτή η ανακοίνωση από την FDA σχετικά με το Koselugo (selumetinib) αποτελεί ένα τεράστιο βήμα προς τις τελικές ονείρου-εγκεκριμένες θεραπείες για όλες τις μορφές νευροϊνωμάτωσης », δήλωσε η Annette Bakker, PhD, Πρόεδρος του Children’s Tumor Foundation. “Πιστεύουμε ότι η έγκριση της FDA αυτής της θεραπείας βοηθά όχι μόνο ένα υποσύνολο των ασθενών με NF1, αλλά ανοίγει την πόρτα σε αυξημένο ενδιαφέρον για όλες τις μορφές NF από φαρμακευτικές εταιρείες. Το βιώνουμε ήδη – ο αριθμός των εταιρειών που ενδιαφέρονται για NF1, NF2 και σβαννωμάτωση αυξάνεται ραγδαία. ”
Ιδρυμένο το 1978, το Ίδρυμα Όγκων των Παιδιών (CTF) είναι ο μεγαλύτερος μη κυβερνητικός χορηγός όλων των μορφών έρευνας στον τομέα της νευροϊνωμάτωσης στον κόσμο. Το συνεργατικό και ανοικτό ερευνητικό μοντέλο του έχει καταλύσει νέες ανακαλύψεις και τα τελευταία χρόνια βοήθησε να τριπλασιάσει τον αριθμό των κλινικών δοκιμών για το NF. Προσδιόρισε νέους υποψήφιους για φάρμακα τόσο για το NF1 όσο και για το NF2 και δημιούργησε μια μοναδική παγκόσμια κοινοπραξία επικεντρωμένη στον πόνο της σβαννωμάτωσης. Το CTF είναι αφιερωμένο στην εύρεση θεραπειών για τις ποικίλες, καταστρεπτικές επιδράσεις του NF, οι οποίες μπορούν να προκαλέσουν τύφλωση, κώφωση, οστικές ανωμαλίες, παραμόρφωση, μαθησιακές δυσκολίες, ανασταλτικό πόνο και καρκίνο.
Πηγή:https://www.ctf.org/…/fda-approves-first-ever-treatment-for…